Der Medizin-Nobelpreis ging 2026 an Peter Hegemann, Georg Nagel und Karl Deisseroth, die für ihre Arbeiten zu lichtgesteuerten Ionenkanälen und zur Optogenetik ausgezeichnet wurden. In der Augenheilkunde ist aus dem Konzept inzwischen ein klinisches Entwicklungsfeld geworden. Wie weit es trägt, erläutert Dr. Dorothea Laurence von der Augenklinik der Universitätsmedizin Göttingen im Video „Optogenetik: Mit Licht zurück zum Sehen?“ von EYEFOX. Das Gespräch wurde Ende September 2026 auf dem Kongress der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft in Berlin aufgezeichnet, gut eine Woche vor der Nobelpreis-Bekanntgabe.
Was genau bedeutet Optogenetik eigentlich?
Der Begriff Optogenetik setzt sich aus „Opto“ für Licht und „Genetik“ zusammen. Das Prinzip lässt sich einfach beschreiben: Im gesunden Auge wandeln spezialisierte Lichtsinneszellen einfallendes Licht in elektrische Signale um, die das Gehirn als Bild deutet. Sind diese Zellen nicht mehr funktionsfähig, fehlt der erste Schritt dieser Kette, obwohl die dahinterliegenden Nervenzellen oft noch intakt sind. Hier setzt die Optogenetik an: Über eine Gentherapie (das gezielte Einbringen von Erbinformation in Körperzellen) erhalten diese verbliebenen Zellen den Bauplan für ein lichtempfindliches Eiweiß.
Anschließend reagieren sie auf Licht, obwohl sie das von Natur aus nicht können, gewissermaßen mit einem nachträglich eingebauten Lichtschalter. Der Ansatz repariert also nicht die ursprünglich geschädigten Zellen, sondern überträgt anderen Zellen deren Aufgabe. Besonders im Blick steht dabei die Retinitis pigmentosa, eine erbliche Netzhauterkrankung, die zu schwerem Sehverlust führen kann und für die es bislang keine umfassende Therapie gibt.
Behandlung einer Netzhauterkrankung: Warum braucht die Retinitis pigmentosa eine mutationsunabhängige Therapie?
Die Retinitis pigmentosa (eine erbliche Netzhauterkrankung, bei der die Lichtsinneszellen nach und nach absterben) ist eine häufige erbliche Netzhautdystrophie (fortschreitender Funktionsverlust der Netzhaut) und eine wichtige Ursache für Erblindung im jüngeren Lebensalter. Eine umfassende ursächliche Therapie gibt es bislang nicht. Zwar existiert eine Gentherapie für eine bestimmte Mutation (eine Veränderung im Erbgut), doch können laut Laurence mehr als 100 verschiedene Gene betroffen sein. Bei über 30 Prozent der Patienten bleibt die genetische Ursache selbst nach entsprechender Abklärung ungeklärt. Gefragt ist deshalb eine Behandlung, die unabhängig vom konkreten Gendefekt funktioniert.
Wie funktioniert Optogenetik an der Netzhaut?
Gemeint ist bei dem Einsatz von Optogenetik die gezielte Steuerung von Zellen mithilfe lichtempfindlicher Proteine, sogenannter Opsine (Eiweiße, die auf Licht reagieren). Ein Meilenstein war die Entdeckung und Isolierung von Channelrhodopsin (einem lichtempfindlichen Eiweiß) aus Mikroalgen. Dieses Protein ist zugleich Lichtsensor und Ionenkanal: Trifft Licht darauf, öffnet sich der Kanal, Ionen (elektrisch geladene Teilchen) strömen in die Zelle, und eine elektrische Reaktion entsteht. So lassen sich auch Zellen, die von Natur aus keine Lichtrezeptoren sind, durch Licht aktivieren.
In der Netzhaut wird die genetische Information mit AAV-Vektoren (Adeno-assoziierte virale Vektoren, also als Genfähre genutzte, harmlose Viren) in noch vorhandene Nervenzellen eingeschleust. Im Mittelpunkt stehen Bipolarzellen (Nervenzellen, die Signale von den Lichtsinneszellen weitergeben) und Ganglienzellen (Nervenzellen, die die Signale über den Sehnerv ans Gehirn schicken). Sie sind häufig noch erhalten, wenn die Photorezeptoren, die natürlichen Lichtsinneszellen, weitgehend oder vollständig verloren gingen. Die behandelten Zellen sollen einen Teil von deren Aufgabe übernehmen.
Die Ursache der Erkrankung wird damit nicht korrigiert, vielmehr wird der ausgefallene Teil der visuellen Signalverarbeitung funktionell umgangen. Entscheidend ist laut Laurence der Zustand der inneren Netzhautschichten (der Nervenzellschichten, die hinter den Lichtsinneszellen liegen). Sind sie ausreichend erhalten, lassen sie sich stimulieren, bei stärkerer Degeneration (fortschreitendem Zellverlust) könnte die Behandlung schwieriger werden.
Optogenetik: Was zeigen die ersten Studien beim Menschen?
Einen Durchbruch in der Optogenetik brachte 2021 eine Pionierstudie von Sahel und Kollegen, an der unter anderem Zentren in Basel und Paris beteiligt waren. Der behandelte Patient hatte zuvor nur Lichtschein wahrgenommen. Nach der Injektion eines viralen Vektors und mit einer speziellen lichtstimulierenden Brille konnte er Objekte auf einer weißen Fläche erkennen und nach ihnen greifen. Dauerhaft tragen ließ sich die Brille allerdings nicht, da die erforderliche Lichtintensität zu hoch war.
Neue Daten liefert die an mehreren Kliniken durchgeführte PIONEER-Studie, die im New England Journal of Medicine erschienen ist. Sechs Frauen und vier Männer erhielten eine intravitreale Injektion (Gabe in den Glaskörper des Auges) mit einem Vektor, der das Channelrhodopsin ChrimsonR (eine auf rotes Licht abgestimmte Variante) in retinale Ganglienzellen einbringt. Primäres Ziel war die Sicherheit: Bei neun der zehn Teilnehmer traten 34 okuläre unerwünschte Ereignisse auf, meist mild oder moderat. Ein schwerwiegendes Ereignis, ein vorübergehender Verschluss der Zentralarterie der Netzhaut (der Hauptschlagader, die die Netzhaut mit Blut versorgt), bildete sich binnen Minuten zurück. Entzündungsreaktionen im Auge wurden bei sieben Behandelten beobachtet, bleibende strukturelle Netzhautschäden blieben jedoch aus.
Bei sieben von zehn Patienten stieg die Lichtempfindlichkeit, bei sechs davon klinisch relevant (also spürbar und nicht nur messbar). In Verhaltenstests verbesserten sich vier von acht Teilnehmern konsistent (übereinstimmend und wiederholbar) bei Objekterkennung, Lokalisation und Orientierung. Studienleiter Botond Roska betonte dem Deutschen Ärzteblatt gegenüber, die Therapie stelle das Sehen von Objekten wieder her, nicht aber das hochauflösende Sehen, das für Gesichtserkennung und Lesen nötig wäre.
Auch Frank G. Holz von der Universitäts-Augenklinik Bonn spricht von einem realistischen Ziel in Form eines funktionell nutzbaren Restsehens, also Hell und Dunkel zu unterscheiden, Türen zu erkennen und sich im Raum zu orientieren.
Welche Hürden bremsen die optogenetische Therapie noch?
Zunächst muss die genetische Information zuverlässig in die Zielzellen gelangen. Die innere Grenzmembran der Netzhaut, die sogenannte ILM-Barriere (eine dünne Trennschicht zwischen Glaskörper und Netzhaut), erschwert das Eindringen der Vektoren. Zudem müssen Entzündungsreaktionen im Augeninneren besser kontrolliert werden. Sie können laut Laurence mit der Vektorhülle (der Eiweißhülle), Bestandteilen der Vektor-DNA (des mitgelieferten Erbguts) oder der Dosis zusammenhängen.
Ein weiterer Schwerpunkt ist das Opsin-Engineering, also die gezielte Verbesserung der Proteine, damit sie schon bei geringerer Lichtintensität reagieren und ein breiteres Spektrum (mehr Lichtfarben) nutzen. Hinzu kommen Stimulationsgeräte, die durch gezieltere Licht- oder elektrische Reize Signalantworten und Auflösung verbessern und die nötige Helligkeit senken sollen.
Offen ist auch das Zusammenspiel mit vorhandenem Restsehen. Manche Patienten haben trotz fortgeschrittener Degeneration noch Photorezeptoren mit Restfunktion. Die zusätzlich stimulierten Zellen könnten mit deren natürlichen Signalen konkurrieren, und Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass optogenetische Signale das Restsehen möglicherweise abschwächen. Welche Zellen sich bei welchem Patienten am besten eignen, bleibt daher zu klären. Neben der Retinitis pigmentosa werden laut Laurence auch Choroideremie (eine seltene erbliche Erkrankung von Aderhaut und Netzhaut) und Morbus Stargardt (eine erbliche Erkrankung der Netzhautmitte, die meist im Jugendalter beginnt) untersucht.
MCO-010 und die Forschung in Göttingen: Wo steht die Entwicklung?
Als derzeit am weitesten fortgeschritten bezeichnet Laurence “MCO-010” von Nanoscope Therapeutics, einen Ansatz für Retinitis pigmentosa, der auf Bipolarzellen zielt. Laut dem EYEFOX-Interview wurde im September 2026 bei der US-Arzneimittelbehörde FDA eine Biologics License Application (BLA, Antrag auf Zulassung eines biologischen Arzneimittels) eingereicht. Dem Ärzteblatt zufolge hat die FDA den Antrag inzwischen angenommen. Eine Zulassung in der ersten Jahreshälfte 2027 nannte Laurence als Perspektive. Eine erteilte Zulassung gibt es bislang nicht.
Laurence verweist auf Ergebnisse der RESTORE-Studie zur Optogenetik mit einem Gewinn von drei Zeilen im Sehschärfetest. Primärer Endpunkt (das wichtigste Ziel, an dem der Erfolg einer Studie gemessen wird) war der Freiburg Visual Acuity Test (ein Sehtest, der auch sehr geringes Sehvermögen erfasst). Im Durchschnitt ging es sinngemäß von der Wahrnehmung von Handbewegungen zum Zählen von Fingern. Das ist keine normale Sehschärfe, könnte für Menschen, die nur noch Licht wahrnehmen, aber mehr Orientierung und Selbstständigkeit bedeuten.
Holz zufolge hat die zugrunde liegende Phase-2b/3-Studie (eine große Studie zur Wirksamkeit, die späte Entwicklungsstufen verbindet) ihre primären und wichtigsten sekundären Endpunkte erreicht, eine begutachtete Publikation (Veröffentlichung nach fachlicher Prüfung durch unabhängige Experten) stehe noch aus.
Was ist von der Optogenetik realistisch zu erwarten?
Am Else Kröner-Fresenius-Zentrum für optogenetische Therapien in Göttingen hat Laurence eine prospektive Bildgebungsstudie (eine Untersuchung, die Patienten über einen längeren Zeitraum mit bildgebenden Verfahren begleitet) mit Retinitis-pigmentosa-Patienten aufgebaut. Sie soll zeigen, wie sich die inneren Netzhautschichten im Krankheitsverlauf verändern und wie lange sie stabil bleiben. Ziel sind Biomarker (messbare Merkmale, die den Krankheitszustand anzeigen) und Stadieneinteilungen, mit denen sich besser bestimmen lässt, welche Patienten infrage kommen und ob Bipolar- oder Ganglienzellen die geeigneteren Zielzellen sind.
Eine eigene Optogenetik-Therapie will das Zentrum 2030 in die klinische Prüfung bringen. Zudem wird an optogenetischen Brain-Computer-Interfaces (Schnittstellen zwischen Gehirn und Computer) geforscht: Eine Computerbrille würde die Umgebung in Lichtmuster übersetzen, die ein LED-Implantat am visuellen Kortex (dem Sehzentrum im Hinterkopf) auf zuvor veränderte Hirnzellen projiziert.
Für die kommenden fünf bis zehn Jahre erwartet Laurence, dass die Optogenetik zunehmend in die Versorgung von Menschen mit hochgradigem Sehverlust Einzug hält. Verbesserte Opsine, leistungsfähigere Vektoren und optimierte Stimulationsgeräte könnten die nötige Lichtintensität senken und die Sehqualität steigern. Die Optogenetik ist damit mehr als ein faszinierendes Konzept, aber noch keine Routine. Normales Sehen ist noch nicht in Sicht, doch schon begrenzte Fortschritte könnten für praktisch erblindete Menschen viel bedeuten. Ob sich der Optogenetik–Ansatz tatsächlich durchsetzt, entscheiden weitere Studien, die Sicherheit der Verfahren und die Zulassungsbehörden.
Quellen: Video „Optogenetik: Mit Licht zurück zum Sehen? – Dr. Dorothea Laurence“ von EYEFOX (https://www.youtube.com/watch?v=ScdYZ_MxSlM); EYEFOX, Neues Interview mit Dr. Dorothea Laurence (https://www.eyefox.com/news/3090/optogenetik-mit-licht-zurueck-zum-sehen-neues-interview-mir-dr-dorothea-laurence); Deutsches Ärzteblatt zur PIONEER-Studie (Sahel et al., N Engl J Med 2026; 395 (14): 1399–408).
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